智通財經(jīng)APP獲悉,2025年累計漲幅高達253%的Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.(ARWR.US)是2025年美股市場表現(xiàn)最好的20只股票之一,其漲幅遠超“AI芯片霸主”英偉達(NVDA.US),甚至全年漲幅小幅超過當前全球股市最熱門投資主題——存儲芯片這一主題的市場份額與市值領(lǐng)軍者美光(MU.US)。華爾街知名投資機構(gòu)Piper Sandler近日發(fā)布研報稱,維持對于Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.的“增持”股票評級,同時還將該股的目標價格從70美元上調(diào)至100美元。截至上周美股收盤,該公司股價收于64.560美元,意味著短期到中期潛在漲幅高達55%。
Piper Sandler予以Arrowhead Pharmaceuticals的100美元這一12個月內(nèi)無比強勁的看漲目標價位,堪稱對于當前處于回調(diào)階段的全球創(chuàng)新藥領(lǐng)域的一針重磅強心劑。今年以來Arrowhead Pharmaceuticals股價表現(xiàn)不佳,年內(nèi)迄今跌近3%,大幅跑輸標普500指數(shù)。
專注于“基因沉默”的Arrowhead Pharmaceuticals是何方神圣?
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. 是一家總部位于美國加州帕薩迪納的上市生物制藥/生物科技公司,其核心研發(fā)方向是基于RNA干擾(RNAi)技術(shù)開發(fā)治療多種重大疾病的新療法,包括心血管代謝疾病、肝病、病毒性疾病等。該生物科技公司成立多年來主要致力于開發(fā)“基因沉默”類藥物,通過靶向特定基因來治療病癥。
這家公司自成立以來專注于開發(fā)利用RNA干擾機制來“沉默”致病基因的療法,針對多種難治性疾病開發(fā)藥物管線,并擁有自主的RNAi平臺和多個候選藥物處于臨床階段。
Arrowhead 過去大部分時間屬于臨床階段生物技術(shù)公司,擁有多個候選藥物處于不同臨床階段(從早期到后期不等)的研發(fā)管線,包括針對肝病、高甘油三酯血癥等數(shù)十種候選藥物。
毋庸置疑的是,在很長一段時間里,Arrowhead 的多數(shù)項目處于臨床研發(fā)階段,不過隨著 Redemplo(plozasiran) 獲得監(jiān)管批準上市,該公司已從單純的臨床研發(fā)企業(yè)邁入商業(yè)化階段,標志著它不再是純粹的“臨床階段公司”而是研發(fā)與商業(yè)并進的生物制藥企業(yè)。
Redemplo是一種非常新穎的創(chuàng)新藥,屬于創(chuàng)新的基于RNA干擾(RNAi)技術(shù)的首次或領(lǐng)先藥物之一,在同類siRNA療法中屬于“first?in?class”或近似首創(chuàng),并已獲得正式監(jiān)管批準。Redemplo 已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準用于治療成人家族性乳糜微粒血癥(FCS),并已開始進入市場。這也是Arrowhead的第一款獲得FDA批準上市的藥物,標志著其從臨床階段向商業(yè)化階段的轉(zhuǎn)變。
據(jù)媒體最新報道,加拿大衛(wèi)生部也已批準 Redemplo 用于FCS,表明該藥在北美市場取得了重大監(jiān)管認可。
Redemplo是一種針對APOC3基因的小干擾RNA(siRNA)藥物,設(shè)計用于顯著降低血液中甘油三酯水平,用于治療罕見遺傳代謝性疾病——家族性乳糜微粒血癥(FCS)。其作用是通過RNA干擾機制抑制apoC?III蛋白生產(chǎn),從而改善脂代謝。
Redemplo,Arrowhead Pharmaceuticals的“未來創(chuàng)收機器”
Redemplo 的正式批準標志著 Arrowhead 從研發(fā)型公司向商業(yè)化藥企轉(zhuǎn)型,短期將產(chǎn)生穩(wěn)步擴張的銷售額數(shù)據(jù),中長期拓展至全球市場以及更廣泛的適應(yīng)癥后有望成為該生物科技公司總營收的核心驅(qū)動力甚至超大規(guī)模的潛在“創(chuàng)收機器”,但過程中仍然存在臨床、競爭與市場風險。
Redemplo(plozasiran)已經(jīng)獲得 FDA 批準,用于治療成年人的家族性乳糜微粒血癥(FCS),并且是首個也是唯一一個獲得批準的針對這一罕見病的siRNA類療法。此次上市標志著Arrowhead從過去多年市場定位的“臨床階段公司”向“商業(yè)化生物科技公司”的成功轉(zhuǎn)型。
該公司推出了用于FCS的Redemplo,來自Piper Sandler的分析師Edward Tenthoff指出。Piper預計2025年第四季度美國市場FCS的銷售額至少為62.5萬美元,2026年將大幅增長至大約為1230萬美元。該公司表示,由于Redemplo的更高效能,并且每季度注射的治療方案與治療模式以及比Ionis的Tryngolza每年便宜足足6萬美元,該投資研究機構(gòu)的積極預期可能是偏向保守的。
Piper Sandler還對于該生物科技公司在2026年第三季度公布Redemplo在嚴重性質(zhì)的高甘油三酯血癥(sHTG)病例中的三期臨床試驗數(shù)據(jù)表示非常有信心,并認為這有可能在2027年實現(xiàn)前所未有的突破式標簽功能擴展。
此外,2026年1月7日,華爾街金融巨頭摩根士丹利維持Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.的“持有”股票評級,但是將該機構(gòu)對該生物科技公司的目標價格從48美元大幅上調(diào)至81美元。該金融巨頭指出,早期的ARO-INHBE和ARO-ALK7單藥治療統(tǒng)計數(shù)據(jù)表明,臨床研究結(jié)果驗證了脂肪減少的目標之一,并展示了治療長期肥胖癥領(lǐng)域的前景,摩根士丹利認為這將成為該藥物一個額外的強勁價值擴張驅(qū)動力。
摩根士丹利的一項研究數(shù)據(jù)顯示,如果Redemplo在sHTG甚至更廣泛的血脂異常領(lǐng)域獲得批準并成功商業(yè)化,預測其全球峰值銷售額可能將超過20億美元(甚至更高)。一家生物科技行業(yè)研究機構(gòu)預計到2031年或更遠時期的銷售額潛力將遠高于單靠FCS的創(chuàng)收規(guī)模。
來源︱智通財經(jīng)
編輯︱廖梓妤
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